Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Message de la Présidente...

News.jpgLaurence TIENNOT-HERMENT, Présidente de
l’AFM-Téléthon, a le plaisir de nous faire part

d'une nouvelle à portée internationale.

"Chers toutes et tous,

C’est avec beaucoup d’émotion, de joie et de fierté que je partage
avec vous une nouvelle historique pour notre association :
Les autorités américaines (FDA) ont donné vendredi soir
leur autorisation de mise sur le marché américain d’une
thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, la première
thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire !
Le Zolgensma® développé par la société Avexis (Novartis)
est désormais disponible aux États-Unis pour les enfants âgés
de moins de deux ans, quel que soit le type de la maladie
et y compris en traitement pré-symptomatique.
L’AFM-Téléthon appelle maintenant l'agence européenne
à accélérer le processus d'autorisation pour l'Europe et,
sans attendre, permettre aux malades français de bénéficier
des dispositifs d'accès précoce. Nous pouvons être fiers de
cette incroyable avancée qui ouvre une nouvelle ère
de notre histoire et qui confirme une fois encore le rôle
majeur joué par Généthon dont les recherches ont contribué
de manière déterminante à la mise au point de ce produit
et de la voie d’administration utilisés par cette thérapie génique :
Tout ceci n’a été possible que grâce aux travaux pionniers réalisés
par Martine Barkats et son équipe qui ont démontré entre
2007 et 2011 l’efficacité du transfert de gène dans le système
nerveux central chez les souris. Au nom de tous les malades
et du fond du cœur, je tiens tout particulièrement
à leur adresser un immense merci !

Depuis toujours, nous avons la conviction que la thérapie
génique peut renverser le cours de nos maladies incurables
et si souvent mortelles : nous nous sommes battus, contre vents
et marées, sans relâche, et l’histoire montre aujourd’hui que
nous avons eu raison d’y croire ! Des premières victoires remportées
dans les années 2000 pour des déficits immunitaires au traitement
aujourd’hui des premières maladies neuromusculaires en passant
par les maladies du sang, de la vision, des cancers du sang
(cellules CAR-T)… la thérapie génique arrive à maturité et fait
une entrée fracassante dans l’arsenal thérapeutique,
bouleversant tout un pan de la médecine.

Aujourd’hui, les médicaments de thérapie génique se multiplient
pour les maladies rares, et nombre d’entre eux ont été développés
grâce au soutien de notre Association ou au savoir-faire de nos
laboratoires ; cette révolution médicale, équivalente à celle
des vaccins ou des antibiotiques, pose, de façon cruciale,
un double défi à notre pays : L’urgence de construire une filière
française des biothérapies innovantes pour que soient développées
en France, et non aux États-Unis, les innovations nées dans
nos laboratoires et la nécessité de réformer le mode de fixation
des prix pour que ces traitements innovants soient accessibles
pour les malades et assumables par le système de santé
de notre pays. Deux conditions sine qua non et plus que
jamais d’actualité pour garantir notre indépendance sanitaire
nationale et permettre la mise sur le marché de ces médicaments
de nouvelle génération à un prix maitrisé.
Un combat que nous portons auprès des pouvoir
publics et des industriels avec détermination.

Laurence"

Les commentaires sont fermés.